背景：盐酸美金刚是目前用于治疗阿尔茨海默病（Alzheimer's disease, AD）唯一的N-甲基-D-天门冬氨酸（N-methyl-D-aspartic acid receptor，NMDA）受体拮抗剂。目的：以进口盐酸美金刚（Ebixa）为对照，评价国产美金刚片治疗中度至重度AD的有效性及安全性。方法：采用随机、双盲双模拟、平行对照、多中心研究方法，将229例中、重度AD患者分为研究组（国产美金刚片）和对照组（进口美金刚片），治疗16周。所有的患者在基线时以及入组后第4、8、12、16周接受评估。主要疗效指标为阿尔茨海默病评定量表认知分量表（Alzheimer's Disease Assessment Scale-Cognition, ADAS-Cog）评分，次要疗效指标为简易智能状态检查量表（Mini-Mental Statue Examination, MMSE）、日常生活能力量表（Activities of Daily Living, ADL）和临床疗效总评量表（Clinical Global Impression, CGI）的评分。结果：研究组纳入安全性数据集（Safety Set，SS）、全分析数据集（Full Analysis Set，FAS）和完成方案数据集（Per Protocol Set, PPS）分析的病例数分别为112、109和103例，对照组分别为111、107和101例。两组ADAS-Cog总分和ADL总分在治疗4周、8周、12周、16周末与基线相比均有所下降（p＜0.001），两组MMSE总分在治疗4周、8周、12周、16周末与基线相比均有所增加（p＜0.001）。各观察时点的ADAS-Cog评分、ADL评分和病情改善程度（CGI评分）两组之间的比较无统计学差异。研究组和对照组不良事件发生率分别为20.5%和27.0%，差异无统计学意义（χ2=1.30，p=0.255）。结论：在治疗中、重度AD患者的前16周中，国产美金刚片的疗效和安全性与进口美金刚片相当。