摘要：
背景:全球克罗恩病(CD)疾病负担呈上升趋势.乌司奴单抗(UST)治疗CD的疗效和安全性需要进一步验证.目的:评估UST治疗CD的短期疗效和安全性.方法:本研究为单中心回顾性观察性研究,采集昆明医科大学第一附属医院2020年1月—2023年12月接受UST治疗的CD患者的临床资料进行分析.分别以克罗恩病活动指数(CDAI)和简化克罗恩病内镜下评分(SES-CD)评估临床和内镜下疾病活动度.主要结局指标为临床应答率和临床缓解率(CDAI<150分定义为临床缓解,下降≥70分或下降<70分但总分<150分为临床应答);次要结局指标包括内镜应答率和内镜缓解率(SES-CD≤2分定义为内镜缓解,下降≥50%为内镜应答),以及炎症、营养指标变化和不良事件发生情况.结果:共27例CD患者纳入研究,男性16例,女性11例,中位病程3.00年.UST治疗后16/20周和32周,中位CDAI评分较基线值显著下降[129.83(89.67,151.33)分和95.07(67.45,178.34)分对213.00(178.83,302.98)分,P均<0.017],临床应答率分别为92.6%和95.5%,临床缓解率分别为70.4%和72.7%.按既往是否使用过生物制剂和是否采用优化治疗分层分析,亚组间临床应答率和临床缓解率差异均无统计学意义.17例患者于16/20周复查结肠镜,SES-CD较基线值显著下降[(5.47±4.53)分对(9.88±4.58)分,P<0.05],内镜应答率和内镜缓解率分别为35.3%和23.5%.16/20周和32周C反应蛋白均较基线值显著下降(P均<0.017),血小板计数、血红蛋白、白蛋白、体质指数亦有改善趋势,但差异无统计学意义.用药期间未观察到严重不良事件.结论:UST能在短期内有效改善CD患者的临床症状和内镜下表现,减轻全身炎症负荷,且具有较好的安全性.
