目的 探讨标准剂量地西他滨治疗方案治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的临床疗效及安全性.方法 2014年1月至2016年12月昆明医科大学第一附属医院血液科收治的接受地西他滨静脉滴注[20 mg/(m2·d),连续5d,每4周为一疗程]的MDS患者37例.按照既定的治疗方案,收集患者治疗效果和安全性事件,并根据不同预后分组进行疗效差异分析.结果 20例(54.1％)在至少使用了4周期地西他滨后获得了临床疗效反应,其中3例CR (8.10％),mCR无HI 6例(16.2％),mCR伴HI 3例(8.1％),HI 8例(21.6％);另外17例患者中,脱离输血3例(8.1％);SD11例(29.7％),PD 3例(8.1％).将MDS的总反应率按患者年龄、WHO分型和预后危险分层统计,地西他滨治疗方案对65岁以下患者的ORR高于65以上患者,对RAEB-1/RAEB-2分型患者的ORR高于其他分型,但差异均未见统计学意义(X 2值分别为0.815和1.213,P＞0.05),IPSS预后危险积分中、高危组患者的ORR明显优于低危组,差异有统计学意义(P=0.044),对WPSS预后分层较高危组的ORR明显优于较低危组,差异有统计学意义(P=0.036).不良反应以血小板计数降低、白细胞计数降低和中型粒细胞计数降低最为多见,3～4级不良反应中以血小板计数降低、白细胞计数降低和中性粒细胞降低发生率最高,发生率分别为65.5％、59.3％和53.8％.非血液学不良反应主要有感染、ALT增高、腹泻和皮疹,且分级多以1～2级为主.结论 地西他滨治疗MDS耐受性好,不良反应发生合理可控,能够达到预期疗效.